“从0到1”研发新药堵点何在

2023年，国家药品监督管理局共批准40个品种的创新药上市，药品注册申请受理量和审结量均创近5年新高。伴随重大新药创制国家科技重大专项深入实施，药品监管、医疗保障等政策持续优化，当前，我国自主研制了一批重大新药，人民健康生活品质进一步提高。

尽管我国创新药数量不少，还出现了一些新的分子结构和自主知识产权，但是这些新药主要是基于国外发现的靶点和作用机制研制的。相应地，越来越多国内企业逐步具备了规范的实验室研究和临床研究能力，但其产出仍然以仿制药和仿制中的创新类新药(me-better)为主。归根到底，新药创制同质化源于原创理论、原创技术的不足。眼下，必须有更多“从0到1”的新药原始创新，也就是立足新药创制的上游探索新方法、新策略、新思路、新靶点以及新机制，提升基础研究水平，更好满足人民群众临床用药需求。

成绩属于过去，未来任重道远。新药创制是一项从实验室到医院的系统工程，涉及药品安全、有效、可负担等多重政策目标，既耗时又耗资还耗智，其体系极为庞杂。因此，进一步推进新药原始创新，医保、医疗、医药必须协同发展和治理，产学研用各环节各主体也要一体化联动，目的是从根本上扭转我国新药创制和生物医药产业受制于人的局面。

持续优化国家科技重大专项的支持重点和方式。应瞄准全球生物医药技术发展最前沿，聚焦新药品种及其有关的生物技术，进行全链条、整体性布局，加强基础研究和原始创新。在这其中，高等院校和科研院所要自觉承担起责任，鼓励科学家承担人民生命健康方面工作，主动对接生命科学和生物技术前沿进展和新突破，开拓生物医药产业发展新方向。

国家对基础科学研究的重视和投入是政策支持的一部分，同样重要的是药物审评审批绿色通道、医保支付覆盖创新药等政策配套措施，实现科技政策、医保政策、监管政策、产业政策相向而行。同时，还要不断深化药学教育改革，构建药学人才培养新模式，努力打造高水平科技人才队伍。

此外，应构建以高校和科研院所为主的源头创新、以医药企业为主的技术创新、上下游紧密结合的网格化创新体系，加快成果转移转化。特别是企业等经营主体要聚焦核心产业布局，通过多方协同合作，打通基础研究创新链条和临床转化应用的路径，着力搭建全球创新平台，不断开拓国际市场。

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